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    導語:
           僅在中國,估計就有超過50萬的患者患有遺傳性AD-家族性阿爾茨海默病(FAD),這是一種與家族史高度相關的先天性AD。雖然FAD有明確的遺傳原因,可以在認知問題發生之前診斷出來,但目前還沒有有效的治療方法。



    葉玉如教授:利用全腦基因組編輯技術,治療阿爾茨海默病

    由香港科技大學科學家領導的一個國際研究小組,利用全腦基因組編輯技術,開發出一種新策略,可減少基因改良AD小鼠模型的阿爾茨海默病(AD)病理。這項先進的技術具有巨大的潛力,可以轉化為一種新的長效治療AD患者的方法。 詳細全文




    由香港科技大學(HKUST)科學家領導的一個國際研究小組開發了一種新的策略,利用全腦基因組編輯技術,可以減少基因改良AD小鼠模型的阿爾茨海默病(AD)病理。這項先進的技術具有巨大的潛力,可以轉化為一種新的長效治療AD患者的方法。

    僅在中國,估計就有超過50萬的患者患有遺傳性AD-家族性阿爾茨海默病(FAD),這是一種與家族史高度相關的先天性AD。雖然FAD有明確的遺傳原因,可以在認知問題發生之前診斷出來,但目前還沒有有效的治療方法。

    使用基因組編輯技術作為治療遺傳突變引起的疾病(如FAD)的策略具有巨大的潛力。它對在癥狀出現之前糾正引起疾病的基因突變特別有用,因為它的效果可以持續一生,因此被認為是“一勞永逸”的治療。然而,有幾個障礙阻礙了它的臨床開發和應用——最明顯的是缺乏一種有效、高效和非侵入性的手段將基因組編輯劑注入大腦。此外,現有的基因組編輯技術無法在整個大腦中產生有益的結果。

    最近,香港科技大學葉玉如教授帶領的研究小組,研發出一套全新的基因組編輯系統,不但可透過血腦屏障,更可將優化的基因組編輯工具傳送至整個大腦。使用一種新設計的基因組編輯載體,該策略通過一次無創靜脈給藥實現高效的全腦基因組編輯。這有效地破壞了AD小鼠模型中fad造成的突變,并改善了整個大腦的AD病理,為該疾病的新型治療發展鋪平了道路。

    與此同時,研究小組還發現,在小鼠模型中,淀粉樣蛋白的水平在治療后的6個月(大約是它們正常壽命的1/3)仍然很低,這表明這種單次基因組編輯策略具有持久的影響。淀粉樣蛋白被認為是導致AD神經退化的一種蛋白質。更重要的是,到目前為止,在小鼠中沒有發現任何副作用。

    香港科技大學研究及發展副校長葉玉如教授(右二)及其研究團隊成員,他們用共聚焦成像系統(如圖)演示了基因組編輯策略如何降低家族性阿爾茨海默病突變的破壞作用。
    來源:香港科技大學

    葉教授說:“這是首個有效的腦部基因組編輯技術,可紓緩整個腦部的阿爾茨海默病病狀,是一項令人興奮的進展!薄拔覀兊墓ぷ魇腔蚪M編輯用于治療遺傳性腦疾病的一個重要里程碑,并有助于開發用于遺傳性神經退行性疾病的精準醫學!

    這項研究是香港科技大學科學家,加州理工學院和中國科學院深圳先進技術研究院的共同努力結果。研究結果最近發表在Nature Biomedical Engineering.雜志上。

    相關研究:
    eLife:這個基因的關閉可抵消阿爾茨海默病的遺傳風險
    華人學者發Nature Cancer:為阿爾茨海默病設計的藥物可能有希望治療膠質母細胞瘤
    阿爾茨海默病相關基因在大腦免疫細胞中的作用


     
    作者簡介:

    葉玉如教授


    葉玉如(第一排),神經生物學家。 生于香港,原籍廣東臺山。1977年畢業于美國Simmons學院,1983年獲美國哈佛大學醫學院博士學位。1993年回香港,任香港科技大學生物系講師,1994年升任副教授,1998年升任教授,F任香港科技大學教授、理學院副院長、生物化學系主任和生物技術研究所所長及分子神經科學中心主任等職務,兼任中國科學院上海腦研究所、生命科學研究中心及神經科學研究所客席研究員,南京大學、同濟醫科大學等大學的名譽教授。葉玉如運用現代分子與細胞生物學方法,探討神經營養因子與神經元發育之間的關系,以及它們用于治療神經性病患的可能性。研究結果有助于闡明神經突觸形成的機理及突觸的功能,對了解由此衍生的學習及記憶的機理有很大幫助。2001年當選為中國科學院院士。2004榮獲“聯合國(教科文——歐萊雅)世界杰出女科學家成就獎”。

     



     

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