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  • 只需靜脈!用CRISPR消除罕見“腫脹病”

    【字體: 時間:2022年09月20日 來源:AAAS

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      一家生物技術公司報告說,在醫學上,將CRISPR基因編輯器注入三名患有罕見遺傳病患者的血液中,可以緩解他們的癥狀。

      

    一家生物技術公司報告說,在醫學上,將CRISPR基因編輯器注入三名患有罕見遺傳病患者的血液中,可以緩解他們的癥狀。這項實驗性的治療使一種肝臟蛋白質變硬,這種蛋白質會導致喉嚨和四肢疼痛并可能危及生命。該公司的試驗中有兩個人在注射了一次CRISPR后表現非常好,他們不再需要藥物來控制病情。

    數據報告于會議今天在柏林的這種病,叫做遺傳性血管性水腫。這項努力標志著Intellia Therapeutics公司第二次使用體內釋放的CRISPR直接使人體內的基因失活。但Intellia總裁兼首席執行官John Leonard表示,最新的研究結果反映了第一份與注射該工具相關的臨床益處的報告,該工具可以切除或替換靶向DNA片段。

    加州大學伯克利分校的CRISPR研究員Fyodor Urnov說,這些臨床數據“令人印象深刻”,是“該領域的一項重要成就”。

    CRISPR已經被證明可以通過一種體外策略來治療血液疾病,即采集患者的細胞,在實驗室中進行編輯,然后回到患者體內,此外,基因編輯器被注入眼睛,也顯示出暫時的好處。但是,通過靜脈注射將CRISPR引導到體內特定的器官或細胞是比較困難的。

    去年,Intellia和合作伙伴Regeneron在一項具有里程碑意義的研究中報告稱,患有一種罕見的遺傳病,稱為轉甲狀腺素(ATR)淀粉樣變,一種體內CRISPR藥物阻止了肝臟蛋白質的積累這會導致神經疼痛、麻木和心臟問題。盡管蛋白質被敲除似乎是持久的,公司還沒有透露患者的癥狀是否有所改善。然而,對于遺傳性血管性水腫的試驗,益處很快顯現出來,Intellia報道。

    這種疾病是由一種叫做C1酯酶抑制劑的蛋白質突變引起的,C1酯酶抑制劑是控制緩激肽水平的信號通路的一部分,緩激肽是一種能導致血管滲漏液體的肽類激素。患有遺傳性血管水腫、壓力、疾病或創傷的人會引發血液中緩激肽水平升高,導致四肢、腹部甚至喉嚨嚴重腫脹,從而導致人窒息。

    藥物可以通過阻斷激肽釋放酶(kallikrein)來幫助預防這些攻擊。激肽釋放酶使緩激肽水平升高,這基本上抵消了C1酯酶抑制劑喪失的影響。但是CRISPR可以通過永久性地敲除激肽釋放酶的基因,使患者避免終生使用這些藥物。Intellia通過將CRISPR的DNA切割酶與一條RNA鏈配對來應對這一挑戰。

    為了將基因編輯器植入體內,該公司將引導RNA和編碼酶的信使RNA包裹在脂質納米顆粒中。當被注射到病人的血液中時,這些納米顆粒會被肝臟中的激肽釋放酶(kallikrein)所制造,并被那里的細胞吸收。他們制造CRISPR酶,它被運送到激肽釋放酶的基因上。

    臨床免疫學家Hilary Longhurst在2022年緩激肽研討會上報告說,在遺傳性血管水腫試驗中,接受低劑量CRISPR治療的三名患者的激肽釋放酶在8周內平均下降了65%。兩名每月有1到3次腫脹發作的患者自治療后沒有出現過。三分之一的人每個月有7次發作,10周后停止發作。在這三人中,有兩人正在服用藥物以防止腫脹發作。他們已經停止使用這些藥物,而攻擊沒有復發。

    在最近用更高劑量的CRISPR納米顆粒治療的三名患者中,激肽釋放酶水平下降了更多,下降了92%。研究結果表明,該公司在體內CRISPR的早期成功“不是僥幸,它是可復制的,”Leonard說。

    團隊的病人現在沒有發作,患者報告CRISPR治療已經“改變了生活”,他們不再擔心劇烈的體育鍛煉或感冒或COVID-19會引發疼痛的腫脹發作。“有人能永遠治愈這些癥狀對我來說是不可思議的!

    其他團隊也在測試體內基因編輯以治療各種疾病。7月,Verve Therapeutics公司開始臨床研究一種基于CRISPR的叫做堿基編輯的方法來阻斷PCSK9基因,但其并沒有切斷有問題基因的DNA,而是將其序列中的一個DNA堿基換成另一個堿基——這是一種潛在的更安全的方法,這種編輯策略也可以用來修復其他情況下的突變基因。


       

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